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Neurone de souris exprimant la huntingtine normale et ne contenant pas d'agrégat. La molécule FK506 inhibe la toxicité de la huntingtine mutante en bloquant la protéine phosphatase calcineurine, modifiant ainsi directement la phosphorylation de la huntingtine mutante et sa toxicité. La huntingtine mutante conduit à la formation d'inclusions dans les noyaux des neurones du striatum et à leur mort, elle est impliquée dans la maladie de Huntington.

Neurones du striatum d'une souris exprimant la huntingtine mutante et analysés par microscopie à déconvolution. Le neurone contient la huntingtine mutante (rouge) qui s'agrège sous forme d'inclusion intranucléaire (jaune) composée de la protéine huntingtine mutante et d'une autre protéine appelée ubiquitine. La huntingtine mutante conduit à la formation d'inclusions dans les noyaux des neurones du striatum et à leur mort, elle est impliquée dans la maladie de Huntington.